近日,在云顶新耀的投资者交流活动上,以CEO罗永庆为首的管理层提出了“短期内四个商业化产品上市,100亿销售峰值”的目标。
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云顶新耀的业务模式主要为license-in全球同类首 创(first-in-class)或者同类最 佳药物(best-in-class)。2020年10月,云顶新耀成功登陆港股市场。作为一家上市仅3年的公司,为何做出这一犀利目标?从云顶新耀的研发管线中或许能找到答案。
产品覆盖IgA肾病蓝海市场
IgA肾病是一种以免疫球蛋白A(IgA)为主的免疫复合物在肾小球系膜区沉积为特征的肾小球疾病,也是一种慢性进行性自身免疫性肾病,其特征是肾小球中含IgA的免疫复合物沉积,导致细胞组织的炎性反应和损伤,进而在临床上表现为蛋白尿和血尿,约50%具有高进展风险的IgA肾病患者在10-20年内会进展为终末期肾病,需要进行透析或肾移植治疗。据弗若斯特沙利文报告,2030年全球IgA肾病患者总数或将达到1020万人;而且全球半数以上的患者集中在东亚地区,其中仅中国市场就有约400万~500万患者。
目前,IgA肾病的一线治疗方案包括RAS阻断剂、糖皮质激素、免疫抑制剂等,不过这些疗法在疗效和安全性上都存在一定的局限性。然而,国内目前并未有特异性的IgA肾病疗法获批上市。
2021年,IgA肾病对因治疗药物Nefecon(耐赋康,布地奈德迟释胶囊)获FDA加速批准上市,成为全球唯一一款IgA肾病对因治疗药物,也是FDA批准的第一款IgA肾病靶向治疗药物。
Nefecon由Calliditas Therapeutics研发,活性成分为布地奈德,这是一种糖皮质激素,具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性,首过代谢程度极高;Nefecon独创的制剂工艺,能够将药物成分完整地递送并靶向释放到回肠末端派尔集合淋巴结,从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体(Gd-IgA1)产生,起到精准靶向治疗的作用。
2023年3月,Calliditas Therapeutics公布了Nefecon的III期临床研究。在15个月的随访期内,Nefecon组患者的尿蛋白肌酐比值
(UPCR)持续降低;肾小球滤过率(eGFR)相比于安慰剂组显著改善,并且这种效果可持续两年(-2.47 vs -7.52mL/min/1.73m2,p<0.0001)。值得注意的是,无论患者的基线UPCR水平如何,Nefecon均可有效改善其eGFR。
2019年6月,云顶新耀与Calliditas签订独家授权许可协议,获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化Nefecon的权利。2022年3月,该协议进一步扩展,将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。
2022年11月,云顶新耀在中国提交Nefecon的上市申请,该申请已获国家药监局优先审评。
手握Nefecon大中华区、韩国及新加坡权益的云顶新耀,覆盖了全球近一半的患者群体,临床价值可观。
第二张王牌:伊曲莫德(Etrasimod)
伊曲莫德是一款口服小分子选择性1-磷酸鞘氨醇(S1P)受体调节剂,能够与S1P受体1、4、和5特异性结合,用于治疗溃疡性结肠炎(UC)。另外也在被研发用于一系列免疫炎症性疾病,如克罗恩病、特应性皮炎、斑秃等,曾被Evaluate Pharma评为“2023年有望获批的十大潜在重磅疗法”。
伊曲莫德由Arena公司研发。2017年,云顶新耀通过授权合作,获得了伊曲莫德在大中华区和韩国的权益。2022年,辉瑞收购Arena公司,获得了伊曲莫德这款药物。
目前,辉瑞已经通过两项临床III期临床研究验证了伊曲莫德的成药性和在UC适应症中出色的疗效和安全性,并已递交了伊曲莫德在美国和欧盟的NDA,云顶新耀在国内的临床III期入组工作已经完成。
开发高壁垒抗感染药物
WHO曾发出警告,由于人们对抗生素的滥用,2050年因抗生素耐药性而死亡的人数将达到1000万人。因此,云顶新耀瞄准了壁垒更高、空间更大的多重耐药革兰阴性菌抗菌药市场进行布局,拥有依拉环素(Xerava)和他尼硼巴坦两款管线组合。
依拉环素是一种新型、广谱、含氟四环素类的抗菌药物,用于治疗常见的革兰氏阴性菌、革兰氏阳性菌感染在内的多重耐药菌感染。依拉环素最初由Tetraphase公司研发。2018年2月,云顶新耀与Tetraphase合作,引进依拉环素。2018年8月和9月,依拉环素先后获FDA和EMA批准用于治疗成人复杂性腹腔内感染;2023年3月,依拉环素获CDE批准上市,适应症为成人复杂性腹腔内感染。目前,云顶新耀正在开发依拉环素用于治疗社区获得性细菌性肺炎的治疗。
另外,头孢吡肟/他尼硼巴坦计划于今年递交治疗复杂性尿路感染的新药上市申请;另一款候选产品EVER206是一款更加安全的新一代多黏菌素,已经完成I期临床试验。
除此以外,云顶新耀于2021年9月,与Providence达成战略合作,引进其先进的mRNA技术平台,如今已完成产业化规模技术转移。基于这一重要技术,云顶新耀具备了mRNA疫苗规模化生产能力,将助力云顶新耀走向集自主研发、临床、生产和商业化于一体的战略性全产业链布局。
云顶新耀还储备有多款在研的早期管线与临床前候选药物,管线整体实现了“梯次配置、有序开发”的高效布局。
云顶新耀现已打造出多款有潜力成为全球同类首 创或者同类最 佳的药物组合,其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域已覆盖肾科疾病、感染性和自身免疫性疾病。2023年,对于云顶新耀来说,注定是非同凡响的转折之年,亦是蜕变之年。
主要参考资料:
1、《云顶新耀:一家被低估的具有mRNA全球IP的企业》,?丰硕创投,??2021-12-06;
2、《三问云顶新耀:License in、资本与团队》DeepTech深科技,??2020-11-17?;
3、《无自主研发专利,却成资本宠儿,创业3年融资30亿的云顶新耀能否登“港”?》,风云资本界?,?2020-08-13.
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